رئیس مرکز تحقیقات ژن‌درمانی دانشگاه علوم پزشکی تهران در گفت‌وگو با آنا مطرح کرد

نوآوری در هدایت پایان‌نامه‌ها؛ راهکار مرکز ژن‌درمانی تهران برای رفع شکاف میان مطالعات پایه و توسعه محصول

دانش بنیان
رئیس مرکز تحقیقات ژن‌درمانی دانشگاه علوم پزشکی تهران با بازتعریف ساختار پایان‌نامه‌های دکتری و پسادکتری، دانشجویان و پژوهشگران را به سمت حل «گلوگاه‌های واقعی» در مسیر درمان‌های نوین هدایت می‌کند. این رویکرد که در آن هر پایان‌نامه به مثابه «قطعه‌ای از یک پازل فناورانه» است، گامی بلند جهت تبدیل ایده به محصول و ارتقای تحقیقات کاربردی برداشته است.

به گزارش خبرنگار آنا مرز‌های دانش در حوزه فناوری‌های نوین، از جمله ویرایش ژنوم و ژن‌درمانی، نیازمند گذاری از پژوهش‌های صرفاً کتابخانه‌ای و مقاله‌محور به سمت پروژه‌های «مأموریت‌محور» است؛ رویکردی که در آن هدف، تنها انتشار یک مقاله در مجلات معتبر نیست، بلکه تکمیل یک زنجیره فناورانه برای رسیدن به محصولات درمانی واقعی است. مرکز تحقیقات ژن‌درمانی دانشگاه علوم پزشکی تهران (TUMS) با اتخاذ این استراتژی، مدل سنتی تحصیلات تکمیلی را دگرگون کرده است. در این مرکز، پایان‌نامه‌های دکتری و دوره‌های پسادکتری دیگر نه به عنوان پروژه‌های منفرد، بلکه به عنوان «بسته‌های کاری» مشخص در یک مسیر بزرگتر تعریف می‌شوند که هر مرحله از آن، گلوگاهی علمی را برای حرکت به سمت مطالعات پیش‌بالینی و انتقال به صنعت هموار می‌کند.

این رویکرد زنجیره‌ای پنج‌مرحله‌ای، از شناسایی نیاز‌های بالینی و طراحی سازه، تا اعتبارسنجی در مدل‌های حیوانی و در نهایت انتقال فناوری به شرکت‌های زایشی (Spin-off)، بستری را فراهم آورده است که شکاف میان مطالعات پایه و توسعه محصول (R&D) را به حداقل می‌رساند. هدف نهایی این است که دستاورد‌های علمی در راهرو‌های آزمایشگاه متوقف نشود و با تمرکز بر اولویت‌های نظام سلامت، به راهکار‌های درمانی ملموس تبدیل گردد.

برای اطلاع از جزئیات بیشتر و بررسی دقیق سازوکار‌های این مسیر فناورانه، به سراغ مصاحبه با ناصر احمدبیگی، رئیس مرکز تحقیقات ژن‌درمانی دانشگاه علوم پزشکی تهران رفتیم که مشروح آن را در ادامه خواهید خواند. 

با توجه به اینکه پژوهش‌های حوزه ژن‌درمانی و ویرایش ژنوم ماهیتی میان‌رشته‌ای دارند، مرکز تحقیقات ژن‌درمانی دانشگاه علوم پزشکی تهران چگونه پایان‌نامه‌های مقاطع دکتری تخصصی (Ph.D.) و دوره‌های پسادکتری (Postdoc) را از قالب پژوهش‌های صرفاً کتابخانه‌ای یا تولید مقاله به سمت طراحی پروژه‌های مأموریت‌محور و مرزشکن علمی هدایت کرده است؟

مرکز تحقیقات ژن‌درمانی، با توجه به ماهیت ذاتاً میان‌رشته‌ای و چندمرحله‌ای فناوری‌های ژن‌درمانی و ویرایش ژنوم، تلاش کرده است تعریف پروژه‌های تحصیلات تکمیلی را از یک موضوع پژوهشی منفرد به یک پروژه مأموریت‌محور و زنجیره‌ای نزدیک کند. در این رویکرد، هدف نهایی صرفاً انتشار یک مقاله نیست، بلکه ایجاد و تکمیل یک مسیر فناورانه است که بتواند در نهایت به یک راهکار واقعی ژن‌درمانی برسد. این جهت‌گیری با رویکرد اعلام‌شده مرکز برای توسعه پژوهش‌های کاربردی، ایجاد زیرساخت‌های تخصصی، انجام مطالعات پیش‌بالینی و حرکت از ایده به سمت محصول درمانی همخوان است.

نکته کلیدی این است که یک پروژه کامل ژن‌درمانی، به دلیل گستردگی و پیچیدگی مراحل آن، عملاً نمی‌تواند به‌تنهایی پروژه یک دانشجوی Ph.D. یا یک پژوهشگر Postdoc باشد. مسیر رسیدن از ایده اولیه تا یک محصول یا کاندیدای قابل بررسی ژن‌درمانی، شامل مجموعه‌ای از مراحل تخصصی و به‌هم‌پیوسته است؛ از طراحی سازه یا سیستم وکتور و آماده‌سازی مواد اولیه، تا بهینه‌سازی پروتکل‌های انتقال ژن، ارزیابی بیان و عملکرد، بررسی ایمنی و سمیت، مطالعات سلولی، ایجاد و اعتبارسنجی مدل‌های حیوانی و در مراحل پیشرفته‌تر، طراحی مطالعات پیش‌بالینی و بالینی.

 بازتعریف پایان‌نامه‌های دکتری در مسیر مأموریت‌محور

 بر همین اساس، در مرکز می‌توان این زنجیره بزرگ را به بخش‌ها و «بسته‌های کاری» مشخص تقسیم کرد و هر مرحله را به یک دانشجوی Ph.D پژوهشگر Postdoc یا عضو دیگری از تیم تحقیقاتی سپرد. هر فرد مسئول حل یک گلوگاه علمی یا فنی مشخص می‌شود و خروجی کار او باید به‌عنوان ورودی مرحله بعد مورد استفاده قرار گیرد؛ بنابراین پایان‌نامه دانشجو صرفاً یک پروژه مستقل برای تولید مقاله نیست، بلکه یک قطعه از یک پروژه بزرگ‌تر و مأموریت‌محور است. این مدل باعث می‌شود دانشجوی Ph.D. یا پژوهشگر Postdoc صرفاً به دنبال تولید مقاله نباشد، بلکه با یک مسئله واقعی، یک گلوگاه فنی و یک خروجی مشخص مواجه شود. در نتیجه، حتی اگر یک مرحله در ابتدا با شکست مواجه شود، ارزش پژوهش از بین نمی‌رود؛ زیرا رفع همان مانع می‌تواند پیش‌نیاز موفقیت مراحل بعدی باشد. به این ترتیب، شکست یا موفقیت هر پایان‌نامه در چارچوب یک مسیر بزرگ‌تر معنا پیدا می‌کند.

سهم تولیدات علمی این مرکز در ارتقای رتبه بین‌المللی دانشگاه در نمایه‌هایی نظیر Scopus و Nature Index چقدر بوده است؟

مرکز تحقیقات ژن‌درمانی دانشگاه علوم پزشکی تهران، در سال‌های اخیر تلاش کرده است تولیدات علمی خود را از سطح پژوهش‌های منفرد و صرفاً مقاله‌محور به سمت پروژه‌های زنجیره‌ای، میان‌رشته‌ای و ترجمانی هدایت کند. خروجی‌های علمی مرکز نشان می‌دهد که این رویکرد در موضوعاتی مانند ژن‌درمانی با وکتور‌های AAV و لنتی ویروس، مطالعات پیش‌بالینی، ویرایش ژنوم، CAR-T، سلول‌های CIK و مدل‌های حیوانی نمود پیدا کرده است. همانطور که گفته شد، پژوهش‌ها در مراحل مختلف زنجیره توسعه فناوری توزیع شده‌اند. به عبارت دیگر، هر مقاله الزاماً محصول نهایی نیست؛ برخی از آنها یک گلوگاه علمی یا فنی را برای حرکت پروژه بزرگ‌تر برطرف می‌کنند. از این منظر، تولیدات علمی مرکز را باید به‌صورت یک پورتفولیوی به‌هم‌پیوسته دید، نه مجموعه‌ای از مقالات مستقل. برخی مقالات دانش پایه را توسعه می‌دهند، برخی پروتکل و زیرساخت ایجاد می‌کنند، برخی مدل پیش‌بالینی را اعتبارسنجی می‌کنند و برخی دیگر به مطالعات انسانی و ترجمانی متصل می‌شوند. همین مسئله یکی از وجوه تمایز پژوهش مرکز با پژوهش‌های صرفاً کتابخانه‌ای یا مقاله‌محور است.

از آنجا که Scopus و Nature Index سهم مراکز داخلی دانشگاه را به‌صورت مستقل در رتبه دانشگاه گزارش نمی‌کنند، نمی‌توان درصد مشخصی از ارتقای رتبه TUMS را به مرکز ژن‌درمانی نسبت داد.

یکی از بزرگ‌ترین چالش‌های مراکز تحقیقاتی دانشگاهی در ایران، شکاف میان مطالعات پایه زیست‌پزشکی و مرحله توسعه محصول (R&D) است. سازوکار شما برای جذب گرنت‌های کلان ملی و بین‌المللی، ثبت پتنت‌های بین‌المللی و راه‌اندازی شرکت‌های زایشی دانشگاهی (Spin-off) ذیل دانشگاه علوم پزشکی تهران چگونه تعریف شده تا دستاورد‌های علمی استادان و دانشجویان در مرز دانش، در راهرو‌های آزمایشگاه متوقف نماند؟

یکی از اصولی که در مرکز تحقیقات ژن‌درمانی دانشگاه علوم پزشکی تهران دنبال کرده‌ایم این بوده است که از ابتدا پروژه را برای مقاله تعریف نکنیم؛ بلکه برای حل یک مسئله درمانی و رسیدن به محصول تعریف کنیم و مقاله را یکی از خروجی‌های مسیر بدانیم. در حوزه ژن‌درمانی، فاصله میان یک ایده آزمایشگاهی و یک محصول درمانی بسیار طولانی است و اگر این مسیر از ابتدا طراحی نشده باشد، طبیعی است که دستاورد پژوهش در همان مرحله انتشار مقاله متوقف شود. این مسیر را می‌توان در مرکز به شکل یک زنجیره پنج‌مرحله‌ای تعریف کرد:. نیاز بالینی، ایده پژوهشی، توسعه فناوری، اعتبارسنجی پیش‌بالینی و انتقال به شرکت و مطالعه بالینی.

در مرحله اول، اولویت پژوهشی از نیاز‌های واقعی پزشکی و کشور انتخاب می‌شود؛ از جمله بدخیمی‌ها، بیماری‌های ژنتیکی، درمان‌های DNA/RNA و سل‌تراپی.

در مرحله دوم، پروژه به بسته‌های کاری کوچک‌تر تقسیم می‌شود و دانشجویان و پژوهشگران مسئول حل گلوگاه‌های مشخص می‌شوند.

در مرحله سوم، وقتی یک فناوری از نظر علمی به بلوغ اولیه رسید، مسیر مالکیت فکری و توسعه محصول از مسیر انتشار مقاله جدا می‌شود. در این مرحله، هدف این است که دانش تولیدشده در دانشگاه به یک دارایی فناورانه قابل انتقال تبدیل شود.

در مرحله چهارم، مرکز از زیرساخت‌های تخصصی و مدل‌های حیوانی برای عبور از مطالعات سلولی به مطالعات پیش‌بالینی استفاده می‌کند. توسعه آزمایشگاه‌های تخصصی و مدل‌های حیوانی نقص ایمنی یکی از اقدامات اصلی برای ایجاد مسیر مطالعات پیش‌بالینی و حرکت به سمت کارآزمایی بالینی بود که توسط مرکز ما برای اولین بار در ایران انجام شد؛ و در مرحله پنجم، اگر فناوری از نظر علمی و پیش‌بالینی به بلوغ لازم برسد، قرار نیست مرکز تحقیقاتی خودش الزاماً تمام فرآیند تولید و بازار را انجام دهد؛ بلکه باید فناوری به یک شرکت دانش‌بنیان یا Spin-off منتقل شود تا توسعه صنعتی، اخذ مجوز، تولید و بازار را دنبال کند.

یکی از اصول اساسی در مرکز تحقیقات ژن‌درمانی این است که پروژه‌ها تا حد امکان بر اساس نیاز‌های اساسی کشور، اولویت‌های نظام سلامت و پروژه‌های راهبردی و مأموریت‌محور طراحی می‌شوند. این مسئله خود یکی از عوامل مهم در تسهیل جذب گرنت و منابع مالی از مراجع مختلف ملی است؛ زیرا پروژه‌ای که مستقیماً یک نیاز واقعی و اولویت‌دار کشور را هدف قرار می‌دهد، برای نهاد‌های حمایت‌کننده پژوهش، صنعت و مجموعه‌های سیاست‌گذار، توجیه و اولویت بیشتری دارد. در واقع، وقتی یک پروژه ژن‌درمانی برای پاسخ به یک نیاز اساسی کشور تعریف می‌شود، امکان هم‌افزایی منابع از چند مسیر افزایش پیدا می‌کند. چنین پروژه‌ای می‌تواند متناسب با مرحله توسعه خود، از حمایت دانشگاه، وزارت بهداشت، صندوق‌های پژوهش و فناوری، معاونت علمی و سایر نهاد‌های ملی استفاده کند و در مراحل پیشرفته‌تر نیز برای جذب سرمایه صنعتی و همکاری‌های بین‌المللی ارائه شود. به همین دلیل، مأموریت‌محور بودن پروژه‌ها نه‌تنها جهت علمی پژوهش را مشخص می‌کند، بلکه قدرت مرکز برای جذب منابع و ایجاد مشارکت‌های بین‌نهادی را نیز افزایش می‌دهد.

انتهای پیام/

ارسال نظر