انقلاب ژن‌درمانی در درمان کم‌خونی داسی‌شکل

به گزارش گروه سلامت خبرگزاری علم و فناوری آنا به نقل از سایتک‌دیلی تحقیقات جدید نشان می‌دهد که درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل با استفاده از سلول‌های بنیادی نویدبخش بوده و حاصل پیشرفت در ژن‌درمانی‌است. 

یافته‌های یک کارآزمایی بالینی که به تازگی در ژورنال پزشکی نیوانگلند (New England) به چاپ رسید نشان داد که ژن‌درمانی سلول‌های بنیادی یک درمان قوی برای بیماری کم‌خونی داسی‌شکل بوده که نوعی ناهنجاری ژنتیکی و دردناک خونی است.

در بخشی از این آزمایش،‌ محققان با استفاده از فناوری کریسپر (CRISPR) ژن‌هایی خاص (زنجیرهای بلوکی سلول‌های خونی) را در سلول‌های بنیادی هر بیمار ویرایش می‌کنند تا تکثیر هموگلوبین سلول رویانی را افزایش دهد و با بیماری خونی داسی‌شکل مقابله کند. پس از ویرایش با این روش،‌ هیچ ماده خارجی در سلو‌ل‌های بنیادی مشاهده نشد. 

یافته‌های این تحقیق مؤیدی بر مناسب بودن ژن‌درمانی برای بیماری کم‌خونی داسی‌شکل به خصوص در میان افراد غیرسفیدپوست است. به گفته مرکز کنترل و پیشگیری از بیماری‌های ایالات متحده، حدود ۱۰۰ هزار آمریکایی به بیماری کم‌خونی داسی شکل مبتلا هستند که در صورت درمان نشدن یک عمر درد و هزینه‌ برای بیمار به همراه دارد. بنابراین گزارش،‌ از هر ۳۶۵ نوزاد رنگین‌پوست متولدشده در آمریکا، یک نوزاد به این بیماری مبتلاست.

پیش از این دستاورد علمی، تنها گزینه درمانی برای بیماری کم‌خونی داسی‌شکل،‌ روش تهاجمیِ پیوند مغز استخوان بود که فقط از طریق اهدای بستگان درجه‌یک ممکن بود. اما این پیشرفت جدید، افق‌های جدیدی را برای درمان گشوده است.