گزارشی از صنعت سلول‌های بنیادی پرتوان القایی در جهان (iPSC)

گروه سلامت خبرگزاری علم و فناوری آنا- مریم اسلامی؛ پزشک و دکتری تخصصی ژنتیک،فلوشیپ پزشکی بازساختی: از زمان کشف فناوری سلول های بنیادی پرتوان القایی (iPSC) در سال 2006، پیشرفت قابل توجهی در زیست شناسی سلول های بنیادی و پزشکی بازساختی حاصل شده است و مکانیسم های پاتولوژیک جدیدی شناسایی و توضیح داده شده است و داروهای جدید شناسایی شده توسط صفحه نمایش iPSC در خط تولید هستند همچنین اولین آزمایشات بالینی با استفاده از انواع سلول های مشتق شده از iPSC انسانی آغاز شده است.

از iPSCها می‌توان برای کشف علل شروع و پیشرفت بیماری، ایجاد و آزمایش داروها و درمان‌های جدید و درمان بیماری‌های لاعلاج قبلی استفاده کرد.

روش های تجاری سازی سلول های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs)

سلول درمانی: iPSC در طیف متنوعی از کاربردهای سلول درمانی با هدف معکوس کردن آسیب یا بیماری مورد بررسی قرار می گیرند.

مدل‌سازی بیماری: با تولید iPSCها از بیماران مبتلا به اختلالات مورد مطالعه و تمایز آنها به سلول‌های خاص بیماری به صورتی iPSCها می‌توانند به طور موثر مدل‌های بیماری را «در یک ظرف» ایجاد کنند. 

توسعه و کشف دارو: iPSC  ها این پتانسیل را دارند که کشف دارو را با ارائه سلول های فیزیولوژیکی مرتبط برای شناسایی ترکیب، اعتبارسنجی هدف، غربالگری ترکیب و کشف ابزار تغییر دهند.

پزشکی شخصی: استفاده از تکنیک هایی مانند CRISPR ایجاد دقیق و مستقیم ناک اوت ها (از جمله تغییرات تک پایه) را در بسیاری از انواع سلول ممکن می کند. جفت کردن iPSCها با فناوری های ویرایش ژنوم، بعد جدیدی به پزشکی شخصی می بخشد.

تست سم شناسی: iPSCها را می توان برای غربالگری سم شناسی استفاده کرد، که استفاده از iPSC ها یا مشتقات آنها (سلول های خاص بافت) برای ارزیابی ایمنی ترکیبات یا داروها در سلول های زنده است.

مهندسی بافت: iPSCها را می توان بر روی داربست های ساخته شده از مواد زیست سازگار قرار داد. این داربست ها ساختار و خواص بافت هدف را تقلید می کنند و می توانند یک محیط حمایتی برای رشد و تمایز سلولی فراهم کنند.

تولید ارگانوئید: سلول‌های iPS را می‌توان برای خودسازماندهی به ساختارهای سه بعدی به نام ارگانوئیدها که ساختار و عملکرد اندام‌ها را تقلید می‌کنند، تحریک کرد. ارگانوئیدها را می توان برای مطالعه رشد اندام ها، مدل سازی بیماری ها و آزمایش داروها استفاده کرد.

ویرایش ژن: سلول‌های iPS را می‌توان با استفاده از تکنیک‌هایی مانند CRISPR-Cas9 برای اصلاح جهش‌های بیماری‌زا یا ایجاد تغییرات ژنتیکی خاص، اصلاح ژنتیکی کرد. سپس این سلول های iPS ویرایش شده را می توان به نوع سلول مورد نظر برای پیوند یا مدل سازی بیماری متمایز کرد.

ابزارهای تحقیقاتی:  iPSCها و انواع سلول های مشتق شده از iPSC به طور گسترده در طیف متنوعی از برنامه های کاربردی تحقیقاتی پایه و کاربردی مورد استفاده قرار می گیرند.

بانکداری سلول های بنیادی: مخازن iPSC این فرصت را برای محققان فراهم می کند تا طیف متنوعی از شرایط را با استفاده از انواع سلول های مشتق شده از iPSC تولید شده از اهداکنندگان سالم و بیمار بررسی کنند.

تولید گوشت پرورشی:  iPSCها در تولید گوشت تمیز به عنوان پایه سلولی برای تولید گوشت آزمایشگاهی استفاده می شوند.

چاپ زیستی سه بعدی: iPSCها را می‌توان برای تمایز به انواع سلول‌های مورد علاقه، مانند سلول‌های پوست، قلب یا کبد هدایت کرد.
پروژه های حفاظت و انقراض حیات وحش: iPSC ها در پروژه های حفاظت و انقراض حیات وحش استفاده می شوند. برای مثال، Colossal Biosciences از فناوری iPSC در تلاش برای دستیابی به انقراض ماموت های پشمالو استفاده می کند.
iPSC Market Dynamics

از زمان کشف iPSCها در سال 2006، تنها هفت سال طول کشید تا اولین محصول سلولی مشتق شده از iPSC در سال 2013 به یک بیمار انسانی پیوند زده شود. مطالعات انجام شده توسط پزشک و آزمایشات بالینی در سراسر جهان. کشف iPSC نه تنها زمینه کشف دارو، آزمایش سمیت و مدل‌سازی بیماری در ظرف را به نحو مطلوبی متحول کرد، بلکه بر حوزه سلول‌درمانی و ژن‌درمانی نیز تأثیرگذار بود.

توانایی iPSCها برای تکثیر در شرایط آزمایشگاهی و سپس تمایز به سلول‌های تخصصی، iPSCها را به منبع ایده‌آلی از سلول‌های انواع مختلف برای درمان‌های جایگزین سلولی درمانی و مدل‌سازی بیماری تبدیل می‌کند. البته، سال 2013 سال مهمی بود زیرا اولین درمان سلولی شامل پیوند iPSCs به انسان در مرکز RIKEN در کوبه، ژاپن آغاز شد و دکتر ماسایو تاکاهاشی، ایمنی صفحات سلولی مشتق شده از iPSC را در بیماران مبتلا به دژنراسیون ماکولا بررسی کرد.

اولین مجوز راه اندازی کارآزمایی بالینی

اولین بار در جهان دیگر، Cynata Therapeutics در سال 2016 مجوز راه اندازی اولین کارآزمایی بالینی رسمی یک محصول سلولی مشتق از iPSC (CYP-001) را برای درمان GvHD دریافت کرد. CYP-001 یک محصول MSC مشتق شده از iPSC است و در این کارآزمایی تاریخی، CYP-001 به نقاط پایانی بالینی خود رسید و داده‌های ایمنی و اثربخشی مثبتی را برای درمان GvHD حاد مقاوم به استروئید تولید کرد.

امروزه حداقل 155 کارآزمایی بالینی در حال انجام از سلول های تخصصی مشتق شده از iPSC برای رسیدگی به نشانه های مختلف استفاده می کنند. سلول های بنیادی مزانشیمی مشتق شده از iPSC در درمان بیماری حاد پیوند در مقابل میزبان مقاوم به استروئید (GvHD) آزمایش می شوند. پیش سازهای دوپامینرژیک مشتق شده از iPSC در درمان بیماری پارکینسون مورد ارزیابی قرار می گیرند.

ایمونوتراپی سرطان مبتنی بر سلول iNK در درمان تومورهای جامد متاستاتیک در حال مطالعه است. سلول های اپیتلیال رنگدانه شبکیه مشتق از iPSC نتایج مثبتی را در درمان دژنراسیون ماکولا وابسته به سن (AMD) نشان داده اند.

علاوه بر این، سلول های بتا ترشح کننده انسولین مشتق شده از iPSC برای درمان دیابت نوع 1 آزمایش می شوند. اگرچه iPSC ها پتانسیل استفاده در هر دو کاربرد آلوژنیک و اتولوگ را دارند، توسعه درمان های آلوژنیک با استفاده از محصولات مشتق شده از iPSC از توسعه درمان های اتولوگ پیشی گرفته است.

چندین درمان آلوژنیک با استفاده از سلول‌های مشتق شده از iPSC که از اهداکنندگان سالم به دست می‌آیند برای درمان دیابت، بیماری پارکینسون و AMD استفاده می‌شوند و این درمان‌ها به سرعت در مراحل اولیه آزمایش‌های بالینی پیشرفت می‌کنند. رقبای بازار همچنین محصولات مشتق شده از iPSC را برای استفاده در توسعه و کشف دارو، مدل‌سازی بیماری و آزمایش سم‌شناسی تجاری می‌کنند.

Cellular Dynamics International (CDI) در سال 2004 توسط جیمز تامسون در دانشگاه ویسکانسین-مدیسون تأسیس شد که در سال 2007 خطوط iPSC را برای اولین بار از سلول های بدنی انسان استخراج کرد. این شاهکار به طور همزمان توسط آزمایشگاه دکتر شینیا یاماناکا در ژاپن انجام شد که FUJIFILM CDI را در آوریل 2015 به قیمت 307 میلیون دلار خریداری کرد.

امروزه، شرکت ترکیبی (FCDI) بزرگترین تولید کننده سلول های انسانی در جهان است که از iPSC ها برای استفاده در تحقیقات، کشف دارو و کاربردهای پزشکی احیا کننده ایجاد شده است. یکی دیگر از متخصصان iPSC ReproCELL است، شرکتی که به عنوان یک شرکت مخاطره آمیز از دانشگاه توکیو و دانشگاه کیوتو در سال 2009 تاسیس شد.

این اولین شرکت در سراسر جهان بود که محصولات iPSC را به صورت تجاری در دسترس قرار داد زمانی که محصول ReproCardio خود را که iPSC انسانی هستند عرضه کرد. کاردیومیوسیت های مشتق شده در بازار اروپا، رقبای غالب Evotec، Ncardia و Axol Bioscience هستند.

Evotec که دفتر مرکزی آن در هامبورگ، آلمان قرار دارد، یک شرکت همکاری در زمینه کشف دارو و مشارکت در توسعه است. این شرکت در حال توسعه یک پلت فرم iPSC با هدف صنعتی کردن غربالگری دارویی مبتنی بر iPSC است که به توان عملیاتی، تکرارپذیری و استحکام مربوط می شود.

امروزه، زیرساخت Evotec یکی از بزرگترین و پیشرفته‌ترین پلت‌فرم‌های iPSC در سطح جهان است. Ncardia از طریق ادغام Axiogenesis و Pluriomics در سال 2017 شکل گرفت.

سلف آن، Axiogenesis، در سال 2011 با تمرکز اولیه بر روی سلول‌های بنیادی جنینی موش تأسیس شد و هنگامی که فناوری iPSC Yamanaka در دسترس قرار گرفت، Axiogenesis اولین شرکت اروپایی شد که مجوز را در سال 2010 دریافت کرد. امروز، شرکت ترکیبی (Ncardia) یک مرجع جهانی در کاربردهای قلبی و عصبی iPSCهای انسانی است.

Axol Bioscience که در سال 2012 تأسیس شد، یک رقیب کوچکتر اما قابل توجه است که در محصولات مشتق شده از iPSC تخصص دارد. دفتر مرکزی آن در کمبریج، انگلستان، در کشت سلول انسانی، ارائه سلول های مشتق شده از iPSC و محصولات کشت سلولی خاص iPSC تخصص دارد.

البته، بزرگترین شرکت های تامین کننده تحقیقاتی جهان نیز طیف متنوعی از محصولات و خدمات مشتق شده از iPSC را تجاری می کنند. نمونه هایی از این شرکت ها عبارتند از Lonza، BD Biosciences، Thermo Fisher Scientific، Merck، Takara Bio و تعداد بیشماری دیگر.

در مجموع، اکنون حداقل 90 رقیب بازار طیف متنوعی از محصولات، خدمات، فناوری‌ها و درمان‌های iPSC را ارائه می‌کنند. این گزارش استراتژیک جهانی همه رقبای اصلی بازار در سراسر جهان را نشان می‌دهد، از جمله فناوری‌های اصلی، مشارکت‌های استراتژیک و محصولات در دست توسعه، وضعیت فعلی تحقیقات iPSC، برنامه‌های کاربردی زیست‌پزشکی، فناوری‌های تولید، پتنت‌ها، و رویدادهای تأمین مالی، و همچنین تمام آزمایش‌های شناخته شده برای توسعه سلول‌درمانی مشتق‌شده از iPSC در سراسر جهان را پوشش می‌دهد.

نکته مهم این است که رقبای بازار پیشرو در سراسر جهان را معرفی می کند و یک تقسیم بندی جامع اندازه بازار برای iPSC ها بر اساس برنامه، فناوری، نوع سلول و جغرافیا (آمریکای شمالی، اروپا، آسیا/اقیانوسیه و بقیه جهان) ارائه می دهد. همچنین ارقام کل اندازه بازار را با نرخ رشد پیش بینی شده تا سال 2030 ارائه می دهد.

این گزارش استراتژیک جهانی 389 صفحه ای شما را در موقعیت هایی همچون روندهای نوظهور سرمایه گذاری، بهبود تصمیم گیری داخل، کاهش ریسک، نزدیک شدن به شرکا و سرمایه گذاران خارجی، اجرای یک استراتژی تجاری آگاهانه و سودمند قرار می دهد.