کاهش کلسترول خون با ویرایش ژن ممکن شد

به گزارش گروه سلامت خبرگزاری علم و فناوری آنا به نقل از ساینس، ‌روش جدید برای بازنویسی دقیق کد ژنتیکی که مستقیم در بدن انجام می‌شود، مبتنی بر ویرایش پایه ژن است. این روش در بدن سه فرد که مستعد داشتن سطوح خطرناکی از چربی‌های مسدودکننده سرخرگ بودند، انجام شد و نتیجه آن احتمالاً تا پایان عمر باقی خواهد ماند.

این دستاورد بزرگ بر پایه تزریق ویرایشگر پایه انجام گرفت و برای غیرفعال کردن پروتئین کبدی پی‌سی‌اس‌کی 9 (PCSK9) که کلسترول خون را تنظیم می‌کند، طراحی شده بود. 

جرالد شوانک، محقق ویرایش ژن در دانشگاه زوریخ می‌گوید: «این پیشرفت بزرگ نشان داد که ویرایش پایه درون‌تنی در کبد جواب می‌دهد. این رویکرد، دقیق‌تر و احتمالاً ایمن‌تر از روش‌های قبلی است.» 

انجمن قلب آمریکا 12 نوامبر درجلسه‌ای در فیلادلفیا گزارش داد: این موفقیت اثبات کرد که ویرایش ژن برای حل بیماری‌های رایج مانند کلسترول بالا روشی موفق است. امید می‌رود ویرایشگر پایه بتواند مشکل ده‌ها میلیون فرد میانسال را که با مشکل کلسترول خون درگیر هستند یک بار برای همیشه حل کند. 

در این میان،‌ شماری از متخصصان بالینی ابراز نگرانی کرده‌اند که هزینه این روش درمانی می‌تواند سرسام‌آور باشد. برخی از روش‌های تأییدشده درمان ژن میلیون‌ها دلار هزینه دارد و بنابراین بسیاری از افراد نمی‌توانند از آن بهره‌مند شوند. ضمن آنکه ایمنی روش ویرایش ژن در بلندمدت و حتی کوتاه‌مدت هنوز مشخص نشده است. 

کارول واتسون (Karol Watson)،‌ متخصص قلب و عروق از دانشگاه کالیفرنیا می‌گوید «این روش جواب داد،‌ ولی ما نمی‌دانیم در سال‌های آینده تا چه حد ایمنی خواهد داشت.»

درمان ژن به روش سنتی، که یک ژن درمانی را به داخل بدن منتقل می‌کند رواج بیشتری پیدا کرده و ویرایش پایه ژن در بدن نیز به پیروزی‌های بالینی دست یافته است. قانونگذاران آمریکایی آماده‌اند تا ویرایشگر ژن بیماری ‌کم‌خونی داسی شکل و تزریق مستقیم ویرایشگر پایه ژن برای قطع پروتئین کبد را تأیید کنند.

در نخستین آزمایش بالینی ویرایش پایه ژن،‌ سال گذشته پژوهشگران تعدادی سلول ایمنی را با هدف بهبود یک نوجوان مبتلا به سرطان خون مهندسی کرده و سپس آن را به بدن او تزریق کردند تا بتواند پیوند مغز استخوان انجام دهد. اما در آزمایش امسال،‌ ویرایش پایه ژن در داخل بدن و در کبد انجام شد که عضوی نسبتاً آسان برای هدف قرار دادن است، زیرا ذرات خارجی را می‌مکد.

نگرانی دیگر متخصصان بالینی درباره ریسک ویرایش پایه است. آن‌ها متوجه شده‌اند که این روش می‌تواند در ژن‌های غیرهدف نیز تغییراتی ایجاد کند. آن گلدبرگ (Anne Goldberg)،‌ متخصص غدد درون‌ریز در دانشکده پزشکی دانشگاه واشینگتن می‌گوید: «روش جدید درمان ژن تحول‌برانگیز است، اما از نظر ایمنی من را کمی نگران می‌کند.»

ویرایش پایه ژن تا کنون روی40 بیمار مبتلا به بالا بودن ارثی کلسترول خون آزمایش شده است و شرکت‌کنندگان آن از نیوزیلند و انگلیس بوده‌اند. قانونگذاران آمریکا نیز پس از آنکه مشخص شد این روش درمانی زنجیره دی‌ان‌ای در اسپرم و تخمک را تغییر نمی‌دهد، مجوز انجام آزمایش روی شهروندان آمریکایی را صادر کرد.