ژن‌های‌ ما دو سال دیگر تعمیر می‌شوند

به گزارش خبرنگار اجتماعی آنا، دانشمندان می گویند فناوری تازه‌ای که Crispr نامیده می‌شود و بالقوه می‌توان از آن برای درمان هزاران نوع نقص و اختلال ژنتیکی استفاده کرد، تا دو سال دیگر روی انسان آزمایش خواهد شد.

از فناوری Crispr می‌توان برای رفع انواع اختلالات ارثی، از بیماری هانتینگتون تا فیبروز کیستیک استفاده کرد.

به گزارش دیلی میل، مؤسسه فناوری زیستی Editas Medicine که در ماساچوست مستقر است، پیشنهاد کرده است که آزمایش روی انسان‌ها برای درمان نوع نادری از کوری که از هر پنجاه‌هزار نفر یک نفر را مبتلا می‌کند، مورد استفاده قرار بگیرد. کاترین بوسلی مدیر اجرایی Editas Medicine این هفته در جریان کنفرانس Emtech در کمبریج، ماساچوست این خبر را اعلام کرد.

فن آوری Crispr سه سال پیش اختراع شد. در این روش، بر خلاف دیگر ابزار‌هایی که برای خاموش کردن ژن‌ها مورد استفاده قرار می‌گیرد، سیستم Crispr ماده منبع ژنوم را هدف قرار می‌دهد و ژن را در سطح DNA به‌طور دائم خاموش می‌کند.

برش DNA – که با عنوان شکست رشته مضاعف نیز از آن نام برده می‌شود- انواع جهش‌هایی را که به طور طبیعی مثلاً بعد از قرار گرفتن در معرض آفتاب به شکل بلندمدت و حاد اتفاق می‌افتد، مورد تقلید قرار می‌دهد.

اما بر خلاف پرتو فرابنفش که ممکن است سبب تغییرات ژنتیکی ناخواسته شود، سیستم Crispr جهش را در یک مکان دقیق در ژنوم ایجاد می‌کند.

هنگامی که مکانیزم سلولی شکست DNA را تعمیر می‌کند، خرده‌های کوچکی از DNA بر جا می‌گذارد. پژوهشگران نیز با استفاده از این مکانیزم می‌توانند ژن‌های خاصی را در ژنوم دقیقاً خاموش کنند.

مؤسسه Editas امیدوار است از این روش برای درمان یک فرم از بیماری چشمی نادری به نام amaurosis مادرزادی لِبِر (LCA)، که سلول های دریافت‌کننده نور در شبکیه را تحت تأثیر قرار می‌دهد، استفاده کنند.

کودکان مبتلا به LCA به دشواری می‌توانند چیزی را جز اشکال بزرگ و درخشان تشخیص دهند و وضع آنها مدام بدتر می‌شود. تاکنون به‌طور دقیق مشخص شده است که چه خطای ژنتیکی سبب این بیماری می‌شود، و دانشمندان ادعا می کنند که چشم برای درمان ژنتیکی به آسانی قابل دسترس است. تنها مسئله‌ای که در این مورد باقی مانده، این است که آیا تغییر DNA سبب عوارض جانبی نیز می‌شود یا نه.

این روش درمان شامل تزریق طیف وسیعی از ویروس‌های دربردارنده دستورالعمل DNA مورد نیاز برای ساختن اجزای Crispr به شبکیه است. در این میان یک پروتئین نیز وجود دارد که می‌تواند یک ژن را در مکانی دقیق برش دهد.

شرکت Editas در نظر دارد برای درمان LCA حدود هزار نامه DNA را از یک ژن به نام CEP290 در سلول‌های دریافت‌کننده نور در شخص بیمار حذف کند.

اگر همه چیز طبق برنامه پیش برود، این اولین بار است کهCrispr برای ویرایش DNA در یک انسان زنده مورد استفاده قرار می‌گیرد.

سال گذشته، گروهی از دانشمندان با استفاده از این فناوری توانستند جنین ناپایدار را در انسان ویرایش کنند و در مورد دیگری توانستند سلول‌های سیستم ایمنی انسانی را برای مبارزه بهتر با بیماری تقویت کنند.

همچنین در سال 2014 دو میمون چینی به نام Ningning و Mingming اولین پستانداران اصلاح شده ژنتیکی بودند که با استفاده از یک تکنیک قدرتمند «برش و چسباندن» DNA به دنیا آمدند.

گزارش از: ساسان گلفر