درمان اختلال خونی در موش جنینی با ویرایش ژن

به گزارش گروه رسانه‌های دیگر خبرگزاری آنا، تلاش‌های سه آزمایشگاه در دانشگاه ییل برای اولین بار منجر به تصحیح موتاسیونی در جنین‌های موش شد که منجر به کم‌خونی شدید می‌شود. تکنیک مورد استفاده در این مطالعه شامل تزریق درون سیاهرگی نانوذره‌های حامل ترکیب DNA اهدا کننده و مولکول‌های سنتتیک موسوم به اسیدهای نوکلئیک پپتید(PNAs) بوده است.

در این رویکرد استفاده از نانوذره‌ها برای انتقال حیاتی است و در شرایطی که از نانوذره‌ها استفاده نشد، PNAها ظرف مدت ۳۰ دقیقه از جریان خون پاک‌سازی شدند.

اسیدهای نوکلئیک پپتیدی که DNA‌ را تقلید می‌کنند، به ژن هدف متصل می‌شوند و یک مارپیچ سه گانه را شکل می‌دهند که منجر به شروع مکانیسم‌های ترمیم سلول می‌شود. به عنوان بخشی از این فرایند، DNA اهدایی سالم با PNA نانوذره جفت می‌شود و در جهت ترمیم موتاسیون عمل می‌کند.

در این مطالعه، این بسته ویرایش ژنی به جنین موش‌ها تزریق شد. چهار ماه بعد از تولد، موش‌ها برای تالاسمی به عنوان یک اختلال وراثتی در سلول‌های قرمز خونی ناقل اکسیژن، درمان شدند.

موش‌های درمان شده دارای تعداد خون طبیعی بودند و اندازه طحال آنها به اندازه طبیعی برگشت و طول عمر آنها طبیعی بود، این در حالی بود که موش‌های تیمار نشده زودتر مردند. در مطالعه گذشته، محققان رویکرد مشابهی را در مورد موش‌های بالغ استفاده کردنذ و نتایج امیدوار کننده‌ای را به‌دست آوردند. در این مطالعه جدید نیز محققان با ویرایش ژن در جنین، آسیب ناشی از بیماری را در جنین موش‌ها به حداقل رساندند.

منبع: مهر

انتهای پیام/