درمان اختلالات بینایی مادرزادی با ژن درمانی

به گزارش خبرگزاری علم و فناوری آنا به نقل از نیواطلس، این درمان فعالسازی ژن‌هایی است که سلول‌های خواب را به سلول‌های جدید حسگر نور در شبکیه تبدیل می‌کنند تا جایگزین سلول‌های از بین رفته، باشند.

بیماری‌های ژنتیک مانند ورم رنگیزه‌ای شبکیه (رتینیت پیگمانتوزا) زمانی اتفاق می‌افتد که سلول‌های حسگر نور در شبکیه از بین می‌روند. این روند در گذر زمان بینایی فرد را مختل می‌کند و توانایی وی برای ردیابی جزئیات و رنگ را کاهش می‌دهد و در حقیقت نوعی تاثیر «تونل بصری» ایجاد می‌کند. حتی بیماری در موارد شدید ممکن است به نابینایی کامل منجر شود.

در پژوهش جدید محققان دانشگاه مونترال روشی ابداع کرده اند که به نظر می‌رسد در معکوس کردن روند کاهش بینایی موثر بوده است. محققان روشی برای فعالسازی سلول‌های خواب در شبکیه ابداع کرده اند تا آن‌ها را دوباره تنظیم و به سلول‌های عصبی القائی تبدیل و در مرحله بعد به سلول‌های حسگر نور تغییر دهند. به این ترتیب بینایی از دست رفته احیا می‌شود.

سلول‌های مولر (Müller cells) نوعی گلیا هستند که ساختار پشتیبان برای اعصاب شبکیه تولید می‌کنند. در ماهی سلول‌های مولر را می‌توان دوباره فعال کرد تا شبکیه را پس از آسیب به دلیل جراحت یا بیماری، احیا کنند. اما این قابلیت در پستانداران وجود ندارد. در تحقیق جدید مجموعه‌ای از ژن‌ها بررسی شده که احتمالا به احیای سلول‌های مذکور کمک می‌کند.

برای این منظور محققان مجموعه‌ای از عوامل رونوشت ژن به نام Ikzf۱ و Ikzf۴ را شناسایی کردند که در سلول‌های مولر تفسیر می‌شود تا آن‌ها را به نورون‌های شبکیه‌ای تبدیل کند. چنین روندی را می‌توان برای جایگزین کردن سلول‌های کلیدی حسگر نور نیز به کار برد. تحقیقات دیگر نشان دهنده نتایج رضایتبخش برای انجام کار‌های مشابه با دیگر عوامل رونویسی ژن است.

هرچند این تحقیق همچنان در مراحل اولیه است، اما محققان معتقدند امیدی برای احیای شبکیه و و بینایی در افراد مبتلا به مراحل پیشرفته بیماری‌ها به وجود می‌آورد.

این پژوهش در ژورنال Proceedings of the National Academy of Sciences منتشر شده است.