پلت‌فرم جدید برای درمان بیماری‌های چشم و کبد توسعه یافت

به گزارش گروه علم و فناوری خبرگزاری آنا از ستاد ویژه توسعه فناوری نانو، چندین صندوق سرمایه‌گذار خطرپذیر ۱۱۵ میلیون دلار روی یک استارتاپ سرمایه‌گذاری کردند، استارت‌آپی که روی درمان بیماری‌های چشم و کبد فعالیت دارد.

این استارتاپ به‌سرعت در حال حرکت است. ده ماه پس از خروج از فاز اول توسعه، با ۲۰ میلیون دلار سرمایه در سری A، این شرکت مستقر در ماساچوست، ۱۱۵ میلیون دلار دیگر برای تأمین بودجه فعالیت‌های خود جمع‌آوری کرد، بودجه‌ای که قرار است روی توسعه داروهای ژنتیکی هزینه شود.

این بودجه ۱۱۵ میلیون دلاری روی پلتفرمی هزینه می‌شود که برای غلبه بر محدودیت‌های رویکردهای موجود مانند ویرایش ژن و درمان‌های ژن مبتنی‌بر ناقل ویروسی طراحی شده است. پلتفرم این استارتاپ بر اساس آنزیم به نام سالیوگاز شکل گرفته است که هدف آن ادغام توالی‌های DNA در ژنوم بدون ایجاد گسستگی دو رشته‌ای یا تکیه بر مسیرهای ترمیم میزبان یا نوترکیبی همولوگ است.

این استارتاپ قصد دارد با فناوری خود RNA کدکننده سالیوگاز را تجویز کند، در نتیجه اطمینان حاصل شود که این آنزیم فقط به صورت موقت بیان می‌شود و توالی DNA مورد نظر در داخل نانوذرات لیپیدی وارد می‌شود.

استفاده از نانوذرات لیپیدی، برخلاف ناقل‌های ویروسی که امروزه استفاده می‌شود، می‌تواند سقف اندازه محموله ژنتیکی را حذف کند و فرصت‌هایی را برای درمان بیماری‌های بیش‌تر و تسهیل دوز مجدد با کاهش خطر پاسخ ایمنی ایجاد کند. سرمایه‌گذاران این شرکت بسیار به آینده این فناوری امیدوار هستند.

فناوری پیشرفته این شرکت، بیماری‌ نادر ژنتیکی چشم به‌نام «Stargardt» و سه نشانگر مرتبط با کبد هیپرتری گلیسیریدمی، لیپوپروتئین و کلسترول بالای خون را هدف قرار می‌دهد.

این شرکت دارای برنامه‌هایی برای توسعه روش‌های درمانی برای مقابله با سایر بیماری‌های چشمی و اختلالات لیپیدی ارثی و همچنین پروژه‌هایی است که بیماری‌های قلب، ریه، مغز استخوان و کلیه را هدف قرار می‌دهد.

این بودجه، شرکت را قادر می سازد تا تحقیقات پیش‌بالینی خود را توسعه دهد و در عین حال به توسعه پلت‌فرم خود و ایجاد قابلیت‌های تولید و اتوماسیونی که برای پشتیبانی از پیشرفت چشم‌انداز خود نیاز دارد، ادامه دهد.

انتهای پیام/۳۰۰۴/