هشت دلیل که BioViva بر صنعت ژن درمانی تسلط خواهد داشت

به گزارش خبرگزاری آنا؛ مریم اسلامی متخصص ژنتیک و فلوشیپ پزشکی بازساختی در یادداشتی با بیان اینکه پتانسیل کامل ژن درمانی را فقط می توان از طریق ناقل های بزرگ و قابل مصرف مجدد مانند CMV BioViva آزاد کرد، گفت: مقابله با بیماری های پیچیده بدون ناقلین بزرگ غیرممکن خواهد بود. آلزایمر، سرطان، بیماری های کلیوی، COPD، بیماری قلبی، دیابت، پارکینسون، و البته پیری از رایج ترین و پرهزینه ترین مسائل بهداشتی در جهان توسعه یافته هستند.

سیستم انتقال ژن CMV که توسط شرکت BioViva توسعه یافته است، یک پلتفرم جدید در زمینه ژن‌درمانی محسوب می‌شود. این سیستم از ویروس سایتومگالوویروس (CMV) استفاده می‌کند که قابلیت حمل بار ژنتیکی بسیار بزرگتری نسبت به روش‌های مرسوم مانند ویروس‌های AAV دارد. این ویژگی به CMV اجازه می‌دهد تا چندین ژن را به طور همزمان انتقال دهد و به این ترتیب درمان بیماری‌های پیچیده‌تر مانند بیماری‌های مرتبط با پیری، مانند آلزایمر، بیماری‌های قلبی و متابولیکی، آسان‌تر شود.

ژن درمانی بیشترین ارتباط را با اختلالات تک ژنی ساده و نادر دارد. برآوردها در مورد پتانسیل رشد صنعت باید به شدت مورد بازنگری قرار گیرند.

این در حالی است که پیش بینی‌ها خوش بینانه اند، آنها شروع به درک چگونگی فراگیر شدن ژن درمانی در ده سال آینده نمی کنند.
ظاهراً یک محصول باید ده برابر بهتر از نزدیکترین رقیب خود باشد تا یک استاندارد جدید تعیین کند. با توجه به دشواری تعیین کمیت کیفیت در بسیاری از زمینه ها، ما این را به عنوان یک قاعده سرانگشتی در نظر می گیریم.

اما در این مثال، CMV بیش از ده برابر، بهتر از جایگزین است.در اینجا هشت دلیل وجود دارد که پلت فرم تحویل ژن CMV BioViva پایه و اساس صنعت ژن درمانی خواهد بود.

قابل مصرف مجدد: در طول زندگی خود، که امیدواریم طولانی باشد، به بیش از یک ژن درمانی نیاز خواهید داشت. برخی مانند BioViva's  BV-208 و 902 قوی هستند. با این حال، حتی درمان هایی که برای رسیدگی به مجموعه ای از مسائل از طریق رسیدگی به فرآیندهای اساسی فرموله شده اند، برای جلوگیری کامل و نامحدود از همه ناتوانی ها کافی نیستند.

ظرفیت حمل: CMV می تواند ژن های بیشتر و اطلاعات ژنتیکی بیشتری را حمل کند. پیامدهای کامل این امر بسیار گسترده است.
فضایی برای عناصر تنظیمی حجیم: گاهی اوقات فقط تقویت یا کاهش تولید پروتئین کافی نیست. عناصر تنظیم کننده مانند پروموترها و تقویت کننده ها بیان ژن را تعدیل می کنند. این امکان کنترل دقیق‌تر، زمان‌بندی و ویژگی بافت و همچنین ویژگی‌های ایمنی مانند سیستم‌های بیان القایی و مکانیسم‌های خود غیرفعال‌سازی را فراهم می‌کند.

راندمان انتقال بالا: CMV می تواند به طور موثر ژن های درمانی را با راندمان انتقال بالا ، ارائه دهد. این امر به ویژه در هنگام برخورد با اهدافی که عموماً قابل پذیرش نیستند، سودمند است.

کیفیت، سازگاری و کارایی هزینه: ساخت یک بردار ساده تر از ساخت ده ها وکتور است. ناقل های انتقال ژن بزرگ در طول تولید، ذخیره سازی و تحویل پایداری بهتری دارند.
تروپیسم گسترده: CMV دارای یک تروپیسم گسترده است، به این معنی که می تواند به طور موثر محتویات خود را به اندام ها و انواع بافت های مختلف برساند. این تطبیق پذیری آن را در زمینه های تحقیقاتی و بالینی ارزشمند می کند.

Stealthy: ما می خواهیم سیستم ایمنی ما به ویروس ها، باکتری ها و سایر عوامل بیماری زا حمله کند، اما نمی خواهیم آنها به ناقلان ما حمله کنند.
پروموتر قوی: پروموتر CMV به دلیل بیان قوی و زودرس خود، شناخته شده است که منجر به سطوح بالایی از بیان ژن پس از انتقال می شود. این برای استراتژی‌های درمانی که نیاز به بیان قوی و پایدار دارند، بسیار مهم است.

CMV با موفقیت در بسیاری از زمینه ها، از سرطان گرفته تا مالاریا و پیری استفاده شده است.  BioViva در حال حاضر با موفقیت طول عمر متوسط موش ها را با وکتور CMV خود افزایش داده است. اما تنها گزینه مناسب برای درمان بیماری های پیچیده با ژن درمانی است.