کریسپر می‌تواند درمانی برای بیماری‌های ژنتیکی درمان‌ناپذیر ارائه کند

به گزارش خبرگزاری علم و فناوری آنا به نقل از لایو‌ساینس؛ در سال 2012 دانشمندان کریسپر (CRISPR) را به عنوان یک ابزار ویرایش ژن معرفی کردند و توانایی آن را در ایجاد برش دقیق در دی‌ان‌ای به نمایش گذاشتند. ویرجینیوس شیکسنیس (Virginijus Šikšnys) یک چهره کلیدی در این کشف، نشان داد که چگونه کریسپر، که در اصل یک سیستم ایمنی در باکتری ها بود، می‌تواند برای ویرایش ژن استفاده شود.

شیکسنیس به همراه جنیفر دودنا (Jennifer Doudna) و امانوئل شارپنتیه (Emmanuelle Charpentier) جایزۀ سال 2018 کاولی (Kavli Prize) در علوم نانو را برای کارشان بر روی کریسپر-کَس9 دریافت کردند. در حال حاضر شیکسنیس مشغول بررسی انواع سیستم‌های کریسپر در طبیعت برای کشف کاربردهای بالقوه در مهندسی ژنوم است.

شیکشنیس اخیراً در مصاحبه‌ای با لایوساینس درباره مشارکت خود در تحقیقات کریسپر از سال 2007 و لحظۀ مهم انتشار مقاله در سال 2012 صحبت کرده است. او می‌گوید که در آن زمان کَس9 (Cas9) را برای هدف قرار دادن هر توالی دی‌ان‌ای دوباره برنامه‌ریزی کردند و به پتانسیل گسترده آن برای ویرایش ژنوم پی بردند. آنها کاربرد کَس9 را در درمان اختلالات ژنتیکی با ویرایش دقیق توالی‌های دی‌ان‌ای حاوی جهش‌های بیماری‌زا پیش‌بینی کردند.

شیکشنیس با تأمل در پیشرفت سریع کریسپر از تحقیقات پایه به کاربردهای بالینی، شگفتی خود را از اینکه کَس9 به سرعت در فرایند درمان‌ به کار گرفته شده است ابراز کرد و پیشرفت‌ها و درمان‌های بیشتری را برای بیماری‌های ژنتیکی غیرقابل درمان پیش‌بینی می‌کند.

او ضمن اذعان به چالش‌ها و محدودیت‌ها در درمان‌های مبتنی بر کریسپر پیش‌بینی می‌کند که بتوان در آینده ویرایش ژن در درون بدن بیمار را ممکن کرد و بدین ترتیب انقلابی در درمان با روش کریسپر به وجود آورد. غلبه بر چنین چالش‌هایی و ادغام این روش با پیشرفت‌هایی مانند فناوری ام‌آران‌ای (mRNA) می‌تواند چشم‌انداز روشنی پیش روی درمان‌های مبتنی بر کریسپر  بگذارد.