گامی به سوی تجاری‌سازی فناوری اصلاح ژن کریسپر

به گزارش گروه علم و فناروی آنا از ستاد ویژه توسعه فناوری نانو، اخیرا مقاله‌ای در نشریه «Nature Biomedical Engineering» منتشر شده است که در آن محققان نشان دادند که چگونه با استفاده از نانوذرات طلا و «CRISPR» می‌توان اقدام به ترمیم ژن جهش یافته کرد. این گروه با این روش موفق به احیای ژنی جهش یافته در مدل موش شدند. برای این کار علاوه بر نانوذرات طلا، از پروتئین «guid RNA»، «Cas9» و DNA استفاده شده که این ترکیبات در اطراف نانوذرات طلا قرار داده شده‌ است.

نویسندگان این مقاله از این دستاورد به‌عنوان یافته علمی بسیار بزرگ در حوزه ویرایش ژن یاد کردند. کیابینگ ژو و همکارانش از دانشگاه توفتز معتقدند که این راهبرد غیرویروسی است و اثرات منفی در آن نسبت به روش‌های ویروسی به حداقل رسیده است. این روش برای درمان بیماری موسوم به «دیستروفی عضلانی دوچن» استفاده شد؛ بیماری که به دلیل فقدان پروتئین دیستروفی به وجود می‌آید. در یک سوم از بیماران، ژن مربوط به تولید این پروتئین دچار جهش یا تغییر می‌شود. محققان برای حل این مشکل از ویرایشگر ژن CRISPR استفاده می‌کنند.

در این پروژه محققان از ترکیب این ویرایشگر و نانوذرات طلا استفاده کردند تا بتوانند DNA اصلاح کننده ژن را به محل مورد نظر برسانند. DNA به ذرات چسبیده و با استفاده از پروتئین Cas9 و guid RNA اقدام به ترمیم DNA می‌کند. این گروه سطح کمپلکس «CRISPR-Gold» را با استفاده از پلیمری پوشش دادند تا این ساختار بتواند فرآیند اندوسیتوز را آغاز کند. با این کار رهاسازی پروتئین Cas9 و guid RNA و همچنین DNA الگو انجام می‌شود.

محققان برای انجام این کار، کمپلکس مورد نظر را به درون عضله موشی که قادر به تولید پروتئین دیستروفی نبود، تزریق کردند. یک تزریق به موش موجب شد تا بعد از دو هفته موش دوباره بتواند این پروتئین را تولید کند. این گروه تحقیقاتی اقدام به تاسیس شرکتی به نام جین‌ادیت (Genedit) کردند تا این روش را تجاری‌سازی کنند. بنیان‌گذاران این شرکت معتقداند که این فناوری می‌تواند پتانسیل‌های درمانی بالایی داشته باشد.