سامانه جدیدی برای اصلاح ژن بدون نیاز به قیچی کردن DNA

به گزارش گروه علم و فناوری آنا به نقل از ستاد ویژه توسعه نانو، در ویرایش ژن‌ها، لازم است بخشی از رشته DNA بریده شود و دوباره به هم متصل شود. اما یافته‌های اخیر محققان دانشگاه ییل و دانشگاه کارنگی‌ملون نشان می‌دهد که می‌توان بدون نیاز به بریدن DNA، ویرایش ژن انجام داد. این گروه روی نوعی اسیدنوکلئیک پپتیدی (PANs) کار می‌کنند که مولکولی سنتزی است و برای ویرایش ژن قابل استفاده است. پژوهشگران این پروژه با استفاده از این ماده، اقدام به رفع جهش در DNA شدند، جهشی که مسئول اختلالات خونی بتا-تالاسمی است. آزمون انجام شده روی این ماده نه تنها در محیط کشت سلولی بلکه روی موش‌های زنده نیز انجام شده‌است.

این مقاله تاکید دارد که این روش برخلاف سامانه اصلاح ژن CRISPER، نیاز به قیچی کردن DNA ندارد در عوض، دارای بخشی است که رشته DNA را باز می‌دهد تا DNAدهنده به آن متصل شود و سپس اصلاح ژن انجام می‌شود. یکی از مزایای این روش آن است که اثرات جانبی ناخواسته در آن به حداقل می‌رسد.

نویسندگان این مقاله عنوان کردند که این سامانه ایجاد ساختار سه گانه در موقعیت گاما روی سلول بنیادی می‌شود که این موضوع موجب ویرایش ژن در سطح بالا در موش‌های آزمایشگاهی شده ‌است. این گروه نانوذرات حاوی PAN و DNA دهنده را به موشی دارای بیماری تالاسمی انسان تزریق کردند و در نهایت موفق به اصلاح ژن‌ها در این موش‌ها شدند.

منظور از ساختار سه‌گانه، ساختاری است که در آن PAN-DNA-PAN ایجاد می‌شود که این ساختار با اتصال PAN به DNA هدف به وجود می‌آید. این ساختار سه‌گانه موجب اصلاح ژن می‌شود و به نوعی فرآیند اصلاح ژن را کاتالیز می‌کند.

در این پروژه از نانوذرات به‌عنوان سامانه رهایش PAN استفاده شده ‌است که حاوی رشته DNA دهنده نیز است. نانوذرات مورد استفاده زیست‌سازگار هستند. سطح PAN با گروه‌های پلی‌اتیلن پوشانده شده‌اند و در عین حال قابل انحلال در آب هستند.