تجربة جينية رائدة بتقنية «كريسبر» تخفض الكوليسترول والدهون في أول اختبار بشري

أفادت وکالة آنا الإخباریة، كشفت دراسة طبية حديثة عن علاج تجريبي جديد يُعرف باسم CTX310، يعتمد على تقنية كريسبر–كاس9 (CRISPR-Cas9) الثورية لتعديل الحمض النووي في خلايا الكبد بدقة عالية، بهدف تعطيل الجين ANGPTL3 المسؤول عن إنتاج بروتين يرفع مستويات الدهون في الدم.

ويُعطى العلاج عبر حقنة واحدة في الوريد، حيث تُستخدم جزيئات دهنية دقيقة لتوصيل الأداة الجينية إلى الكبد. وعند تعطيل الجين المستهدف، تنخفض مستويات الكوليسترول الضار (LDL) والدهون الثلاثية، ما يقلل من خطر الإصابة بأمراض القلب والسكتة الدماغية.

وأُجريت التجربة السريرية على 15 مريضاً في أستراليا ونيوزيلندا والمملكة المتحدة تتراوح أعمارهم بين 18 و75 عاماً، خضعوا للعلاج بجرعات تراوحت بين 0.1 و0.8 ملغم لكل كيلوغرام من وزن الجسم. وأظهرت النتائج انخفاضاً واضحاً في الدهون خلال أسبوعين فقط من الحقن، واستمر هذا التأثير أكثر من 60 يوماً.

وفي الجرعة الأعلى، بلغ متوسط الانخفاض في مستويات الكوليسترول والدهون الثلاثية نحو 60%، وهي نسبة فاقت التوقعات الأولية. واعتبر الدكتور لوك لافين، الباحث الرئيسي في الدراسة، أن «العلاج الجيني الجديد يمثل تحولاً جذرياً في التعامل مع اضطرابات الدهون، إذ يفتح الباب أمام علاج طويل الأمد يُعطى لمرة واحدة فقط».

وأكد الباحثون أن العلاج كان آمناً نسبياً، إذ لم تُسجل أي مضاعفات خطيرة، فيما اقتصر الأمر على بعض الأعراض البسيطة مثل آلام الظهر والغثيان المؤقت. كما تم رصد ارتفاع طفيف في إنزيمات الكبد لدى أحد المرضى، لكنه عاد إلى مستواه الطبيعي سريعاً.

وأوضح العلماء أن المتابعة الطبية للمشاركين ستستمر لمدة 15 عاماً، وفق تعليمات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، لضمان سلامة العلاج على المدى الطويل.

ويرى الخبراء أن هذا العلاج يمثل أول تدخل جيني يحقق انخفاضاً كبيراً ومتزامناً في نوعين من الدهون المرتبطة بأمراض القلب، ما قد يغيّر مستقبل علاج هذه الاضطرابات.

ويخطط الفريق البحثي لإطلاق المرحلة الثانية من التجارب السريرية نهاية عام 2025 أو مطلع 2026 لتأكيد النتائج على نطاق أوسع.

وأُعلنت هذه النتائج خلال الجلسات العلمية لجمعية القلب الأمريكية لعام 2025 في مدينة نيو أورلينز، ونُشرت بالتزامن في مجلة نيو إنغلاند الطبية.