العلماء يطورون علاجًا جينيًا واعدًا قد يغير مستقبل أمراض القلب والأوعية
أفادت وکالة آنا الإخباریة، وقد عرض الباحثون في الولايات المتحدة نتائج التجارب ما قبل السريرية لعلاج جيني تجريبي يعتمد على هذه النسخة المعدلة من أداة CRISPR/Cas9، وذلك في دراسة نشرتها مجلة Nature Biomedical Engineering.
وأوضح الفريق العلمي أنهم ابتكروا نسخة دقيقة تقلّل بشكل كبير من "الأخطاء المطبعية" في الحمض النووي، والتي كانت تشكل عائقًا أمام الاستخدام الآمن للتقنية.
وأظهرت التجارب على الفئران المصابة بنموذج بشري لمتلازمة اختلال وظائف العضلات الملساء متعددة الأنظمة – وهو مرض وراثي قاتل ناتج عن طفرة في جين ACTA2 – أن العلاج الجديد نجح في تصحيح الطفرة في نسبة تتراوح بين 5 و45% من الخلايا.
كما أدى العلاج إلى إطالة حياة 60% من القوارض لأكثر من ستة أشهر، مقارنة بمجموعة التحكم التي لم تنجو أي من حيواناتها بعد الشهرين الأولين. ويؤدي هذا المرض النادر إلى أضرار خطيرة في القلب والأوعية الدموية منذ مراحل مبكرة من العمر، تشمل تمددات الأوعية الدموية، والسكتات الدماغية، وفشل الشريان الأبهر.
وحتى الآن، لم يتوفر أي علاج فعال لهذه الحالة. ويشير الباحثون، تحت إشراف الأستاذ المساعد كلاينستيفر من كلية الطب بجامعة هارفارد، إلى أن هذه النتائج تمثل خطوة مهمة نحو تطوير علاج جيني آمن وفعّال لمثل هذه الأمراض الوراثية المميتة.
